درمان بیماری‌های پیچیده با روش جدید ویرایش ژن

رویداد۲۴- محققان دانشگاه کالیفرنیا در برکلی یک ابزار ویرایش ژنی جدید طراحی کرده‌اند که کاربردی‌تر و استفاده از آن راحت تر است.

به گزارش جی‌بی‌سی، فناوری ویرایش ژنی کریسپر اکنون به دلیل پتانسیل بالای آن در بررسی بیماری‌های ژنتیکی انسان،‌ موضوع بسیاری از محققان در سراسر جهان است. اگرچه دانشمندان بیشتر بخاطر کمکی که این روش به درمان بیماری‌های پیچیده و ناتوان‌کننده‌ای مانند جنون و سرطان کرده، آن را مورد توجه قرار داده‌اند.

با انجام تنظیمات دقیق‌تر در کاربرد روش کریسپر، بیماری‌های بیشتری را می‌توان بطور موثر درمان کرد. روش کریسپر-Cas9 برای جایگرینی یا تغییر ژنها به شکل دقیق استفاده می‌شود اما بیشتر در جنین‌های اولیه بکار می‌رود و باید دقت و سهولت استفاده از آن را افزایش داد.

از این رو محققان روش جدیدی موسوم به "کریسپر-EZ" (کریسپر-الکتروپوراسیون جفت‌گیری/تخم) را طراحی کرده‌اند که کار ویرایش ژن را ساده‌تر می‌کند.

امروزه تحقیقات ویرایش ژنی از لقاح مصنوعی برای تولید موش‌های تراریخته استفاده می‌کند. هورمون‌ها به موش ماده تزریق می‌شود تا وی را برای جفت‌گیری آماده کنند. سپس مولکول‌های آر.ان‌.ای به تخمک‌های بارور شده تزریق می شود تا آر.ان‌.ای راهنما و پروتئین Cas9 را پیش از تکثیر آن کدگذاری کنند. جنین‌های بدست آمده سپس درون بدن موش کاشته می‌شوند.

این روش بسیار پرهزینه و زمانبر بوده و از نرخ موفقیت پایینی برخوردار است. به گفته محققان، درصد تولدهای موفق از این موشها تنها 10 تا 15 درصد است که به جمع‌آوری بیش از 100 جنین برای تولید موش قابل استفاده در ویرایش ژنی نیاز دارد.

محققان برای آزمایش ابزار خود از کریسپر-EZ در یک تجربه استفاده کردند. شیوه الکتروپوراسیون به ایجاد حفره‌های جنینی از طریق شوک برق پرداخت که به عنوان نقطه ورود مولکول‌های ویرایش‌کننده ژن عمل خواهند کرد. محققان با این روش توانستند با موفقیت ژن هدف را با دقت 88 درصد اصلاح کرده و حدود 30 تا 50 درصد تخمک‌های بارور را به تولد موفق تبدیل کنند.

این ابزار به دلیل نرخ موفقیت بالای آن می‌تواند به عنوان معیاری برای تعیین مرغوبیت آر.ان‌.ای راهنما استفاده شود.

این پژوهش در مجله Biological Chemistry منتشر شده است.